“我现在晚上可以一个人走出家门，即便隔得很远，也能看见店招上的字啦！”说话的小易是一名先天性黑矇（LCA）患者，同时也是中国首项针对LCA基因治疗临床研究的受益者。帮助她的，正是上海市第一人民医院一群眼科医生。

“截至目前，已有几十名患者完成三期临床试验，随访数据很不错，LCA患者的视力均得到不同程度改善。”中国首项LCA基因治疗临床研究负责人、上海市第一人民医院眼科主任孙晓东教授透露，待全部入组患者完成一年期随访后，即可递交新药申请。

党的二十届三中全会要求深化医药卫生体制改革，健全支持创新药和医疗器械发展机制。日前，上海市药品监督管理局、上海市卫生健康委员会、上海市科学技术委员会印发《提升本市临床试验质量 助力创新药械研发上市的实施方案》，正是对于这一重大部署的积极回应。

在我国，类似小易这样的患者有数万名。“遗传性视网膜病变是一大类疾病，已知的相关致病基因近300种，相关患者占全球盲人的20%，因其具有遗传性，更被称为家族的‘梦魇’。”孙晓东介绍，基因治疗是撬动遗传性眼病重见光明的契机。

为了鼓励更多医生从临床问题出发，主动开展科学探索与研究，市一医院建立起上海首批临床研究中心，并成立了创新成果转化办公室。

“临床医生更贴近临床尚未攻克的科学难题，更了解未被满足的临床需求。”早从2013年开始，孙晓东就组建起了遗传性眼病诊疗联合攻关团队，向基于RPE65基因病变为代表的2型LCA基因治疗研究发起全力攻关。不久后，成果开始涌现，但手握专利的医学科学家们又遇到一个新问题：如何将科研成果真正转变为“患者红利”？

2022年，市卫健委与市科委等多部门合作制定《上海市促进医疗卫生机构科技成果转化操作细则（试行）》，出台配套政策解决成果作价投资、转化现金奖励、国有资产管理、赋权改革试点等难点问题。2023年，上海市科技成果转化创新改革试点工作顺势推进。在全市医疗卫生机构试点名单中，市一医院赫然在列。

为打通科研成果转化的“最后一公里”，市一医院选择从科研成果转化源头的“最初一百米”入手。孙晓东介绍，医院国家眼部疾病临床医学研究中心建有GMP中试车间、P2实验室、SPF级动物实验平台等，并配套代谢组学、细胞生物学、分子生物学、免疫学及表观遗传学等在内的实验技术体系。

“GMP中试车间是用于放大实验室研究成果并进行初步工业化生产的专用设施，这不仅是一个过渡性的生产场所，更是实验室产品向可用药品转型的早期关键一步。”孙晓东说，以往若想进行此步骤，医学科学家们只能被动地等着自己的成果被企业“选中”，而如今，医院将关口前移，鼓励医生在院完成研究初步安全性和潜在有效性的临床验证。如此一来，成果转化的市场价值更易凸显，也更易获企业及投资人的青睐。

同时，市一医院还建立了以临床研究为导向的考核体系。除了关键临床技能外，专利、成果转化等均可用来进行职称晋升和考核，进一步激发医生的科研创新热情。随着一揽子措施落地，近五年来，市一医院科技成果喷涌而出，共计有30项医学科研成果成功转化，合同金额逾6亿元。其中，单笔到账转化金额3000万元，位列上海市第一。

围绕药械创新，未来，这家医院还有很多新部署。市一医院南院二期扩建工程总体面积约15.9万平方米，其中科研用地约4万平方米，院方表示，将进一步提升临床转化研究中心功能，探索创新临床医学与产学研相结合的新机制。（瞭新社）