2023-08-30
8月28日，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP公布了研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）I期临床试验取得积极结果的详细信息。Bemdaneprocel是一种治疗帕金森病的干细胞衍生疗法。上述数据已在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布。
该研究达到了主要目标，即证明bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的所有 12 名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件。此外，18F-DOPA PET影像扫描展示了低剂量和高剂量组中细胞存活和植入的证据。18F-DOPA PET影像扫描是一种神经放射学技术，用于实现帕金森病的多巴胺能活性的可视化并对其进行评估。
世界运动障碍病学会帕金森病综合评价量表MDS-UPDRS第三部分（运动功能检查）和运动功能状态评估工具Hauser Diary显示，两个组别的次要探索性临床终点均有改善，其中高剂量组的受试者显示出更大的改善。
加州大学欧文分校神经内科学院院长、该研究主要研究员之一Claire Henchcliffe博士说，“虽然这是一项小型开放标签研究，但其主要终点的达成验证了疗法的安全性和耐受性，伴随临床结果显示出的初步改善意味着研究向前迈出了一大步。我们希望这一趋势能够持续下去，并在后续临床对照试验中转化为对帕金森病患者的获益。”
使用Hauser Diary对患者进行分类，患者在“开通”状态表示症状得到良好控制；在“关闭”状态则表示症状恶化。和基线相比，参与bemdaneprocel I期临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多 2.16 小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了 1.91 小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多 0.72 小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。
在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。
“要想帮助饱受帕金森病困扰的患者，我们就需要创新疗法。”BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说。“我们很高兴分享I期临床试验的结果，并期待将 bemdaneprocel 推进到临床试验下一阶段。”
根据上述结果， II期临床试验正在计划中，预计于 2024 年上半年开始患者招募。
“过去几十年来，对数百万帕金森病患者的治疗只出现了有限的改善，老龄人口的增加也会让目前未被满足的医疗需求变得更高。” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说，“I期临床试验的积极成果是向前迈出的坚实一步，我们也更加接近为患者提供创新治疗方案的目标。”
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