全球老龄化滚滚而来，与年龄相关的认知障碍疾病的治疗备受关注。近期，又一个阿尔茨海默病新药来了。7月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准礼来制药Kisunla的阿尔茨海默病疗法，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。

这是首个且唯一有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法，有望降低治疗成本并减少输液次数。其用法为每月一次静脉输注。

阿尔茨海默病会导致患者智力障碍、精神异常、社会与生活功能丧失，严重影响患者的认知能力和正常生活。其新药研发有着超过99%的高失败率，患者长期以来处于缺医少药的困境。

淀粉样蛋白是身体自然产生的一种蛋白质，它可以凝聚在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉蛋白斑块的过度积聚可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思考问题。Kisunla可以帮助身体清除过度积聚的淀粉样蛋白斑块，并减缓可能导致人们记不住新信息、重要日期和会议、计划管理、做饭、使用家用电器、管理财务，以及独立自理能力衰退的情况。

在该新药的三期研究显示，疾病进展最早期的患者使用Kisunla的效果最好。在18个月的试验期内，参与者被分到两组人群中进行分析：疾病进展较早期的一组（具有低至中等水平的tau蛋白）和整体人群，包括低、中和高tau水平受试者。使用Kisunla治疗可以显著减缓两组人群的临床衰退。在疾病进展较早的人群中，接受Kisunla治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。依据iADRS量表，在整体人群中，药物治疗则显著减缓了22%。在两组受试者中，接受Kisunla治疗的受试者比接受安慰剂的受试者展现了高达39%的降低疾病进展至下一临床阶段的风险。

在整体受试者人群中，与研究开始时相比，Kisunla使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%。研究的一个治疗目标是将淀粉样蛋白斑块减少到与视觉上为阴性的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET)一致的水平。如果确认受试者已达到这一水平，则完成Kisunla治疗，并在研究的其余时间内切换到安慰剂。

值得注意的是，礼来制药也提醒，Kisunla可能导致与淀粉样蛋白斑块靶向疗法相关的影像学异常（“ARIA”）。它可以通过磁共振成像扫描检测到，可能表现为脑部区域的暂时肿胀，通常随时间推移消失；偶尔会发生脑部较大区域出血。ARIA可能引发危及生命的影响。Kisunla还可能引起某些过敏反应，其中一些可能是严重并危及生命的。头痛是其另一个常见副作用。

“此次获批标志着在推进阿尔茨海默病患者的标准治疗过程中又迈出一步，最终将包括一系列新型治疗手段，为阿尔茨海默病群体提供急需的希望。作为医生，我为能采取有限疗程的治疗感到鼓舞，这可能减少患者的自费成本和输液负担。”阿尔茨海默病药物发现基金会的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit表示，为患者争取宝贵的时间，有望使他们能保持独立更长的时间。

据悉，Kisunla的定价为 695.65 美元/瓶，根据此前试验结果计算，治疗12个月的费用为32000美元。如果大脑斑块降至最低水平，医生可选择停药。此前研究显示，有患者治疗一年后实现停药。

公开资料显示，在去年10月，我国国家药品监督管理局药品审评中心显示，礼来递交了该新药的上市申请并获受理；今年1月，其已就被CDE拟纳入突破性疗法，拟定适应症为早期症状性阿尔茨海默病。（瞭新社）